به گزارش پایگاه خبری پزشکان و قانون (پالنا)، چند روز پیش جمعی از خانواده‌های کوتاه‌قامتان در اعتراض به وارد نشن داروی مورد نیازشان مقابل دفتر ریاست‌ جمهوری تجمع کردند. این خانواده‌ها می‌گویند از سال ۹۹ تا کنون بارها با نهادهای مختلف نامه‌نگاری کرده‌اند اما نتیجه‌بخش نبوده و مسئولان توجهی به مطالباتشان ندارند. این سومین تجمعی بود که کوتاه‌قامتان در این سال‌ها برگزار کرده‌اند.

خانواده کوتاه‌قامتان می‌گویند که واردات این دارو زندگی این افراد را تغییر خواهد داد، چراکه بسیاری از آن‌ها در بزرگسالی دچار افسردگی شده و با دور بودن از جامعه انزوا را انتخاب می‌کنند. از جهتی این خانواده‌ها نگران هستند که با امتناع سازمان غذا و دارو از واردات داروی مورد نیاز این بیماران، سن طلایی مصرف دارو بگذرد و دیگر نتوان کاری برای این کودکان کرد.

برخی خانواده‌ها هم که از وضعیت مالی خوبی برخوردار هستند، به کشورهای دیگر سفر می‌کنند تا بتوانند در زمان مناسب برای فرزندانشان دارو تهیه کنند.

طاعتی مادر کودک کوتاه قامت در این خصوص گفت: دارویی تحت عنوان voxzogo در دنیا وجود دارد که چند سالی است، تجاری شده و وارد بازارهای جهانی شده است. این دارو تائیدیه جهانی دارد و در کشورهای اروپایی مورد استفاده قرار می‌گیرد. ما از سال ۹۹ بارها نامه‌نگاری کردیم تا دارو وارد شود اما کسی به خواسته‌های ما توجه نمی‌کند.

وی افزود: در طی این سال‌ها تجمعات متعددی را مقابل مجلس، ریاست جمهوری و سازمان غذا و دارو برگزار کردیم و نامه‌نگاری‌های متعددی انجام دادیم اما مسئولان صدای ما را نمی‌شوند. سازمان غذا و دارو می‌گوید هزینه وارد کردن این دارو زیاد است و بیماران دیگر برای ما اولویت دارند، مصرف این دارو باید از ۲ سالگی آغاز شود و تا قبل از بسته شدن صفحات رشد بچه یعنی ۱۸ سالگی، ادامه پیدا کند. این دارو هم در رشد قدی و کاهش مشکلات این کودکان موثر است. خانواده‌ها نگران هستند که دارو دیر وارد شود.

رنجی که کوتاه‌قامتان تحمل می‌کنند

کوتاه‌قامتان می‌گویند بیش از اینکه کوتاه قامتی مشکل آنان باشد، عوارض جسمی دیگر برایشان آزاردهنده است.

طاعتی در این خصوص گفت: کوتاه قامتی دسته‌های متفاوتی دارد و از جمله مشکلاتی که این کودکان با آن مواجه هستند، می‌توان به مشکلات تنفسی، انحراف ستون فقرات، بیماری‌های قلبی، کم بودن فاصله حلق و بینی و عفونت مدام گوش‌ها و آسم اشاره کرد. این کودکان هر شب باید دارو تزریق کنند، جمعیت کودکان کوتاه قامت ایران حدود هزار نفر هستند و آیا این‌ بچه‌ها شهروندان این کشور نیستند که سازمان غذا و دارو آن‌ها را در اولویت قرار نمی‌دهد؟

واردات دارو از رها شدن کودکان جلوگیری می‌کند

وی افزود: برخی از خانواده‌ها بچه‌هایی را که با این مشکل به دنیا می‌آیند را رها می‌کنند، اگر دارو وارد شود، شاید بتوان از رهاشدن این کودکان جلوگیری کرد. حتی مدارس هم رفتار تبعیض‌آمیزی با کوتاه قامتان دارند و گاهی از ثبت‌نام این کودکان سرباز می‌زنند، درحالی که این کودکان هوش عادی دارند و تنها قامتشان از دیگران کوتاه‌تر است.

سازمان غذا و داروی آمریکا "FDA" در ۱۹ نوامبر ۲۰۲۱ اعلام کرده که فرم تزریقی داروی voxzogo را برای بهبود رشد در کودکان مبتلا به آکندروپلازی تایید می‌کند.

آکندروپلازی یک بیماری ژنتیکی است که باعث کوتاهی قد شدید و رشد نامتناسب بیمار می‌شود. میانگین قد بزرگسال مبتلا به آکندروپلازی تقریباً چهار فوت یا ۱۲۰ سانتی‌متر است. در افراد مبتلا به آکندروپلازی، بروز نوعی جهش ژنتیکی سبب بیش‌فعالی در یک ژن تنظیم‌کننده رشد به نام "گیرنده فاکتور رشد فیبروبلاست ۳" شده و از رشد طبیعی استخوان جلوگیری می‌کند. داروی Voxzogo با اتصال به گیرنده خاصی به نام گیرنده پپتید ناتریورتیکB فعالیت ژن تنظیم‌کننده رشد را کاهش داده و رشد استخوان را تحریک می‌کند.

بیماری کوتاه قامتی از بیماری‌های شایع در دنیا بوده که حدود ۴۰۰ میلیون نفر در دنیا به آن مبتلا هستند. شیوع این بیماری نسبت به بیماری‌های نادر دیگر بسیار بیشتر است و مبتلایان علی رغم دارا بودن هوش سرشار، در بزرگسالی با معضل افسردگی و کاهش اعتماد به نفس روبه رو می‌شوند.

سازمان غذا و دارو تاکنون واکنشی به تجمعات کوتاه‌قامتان نشان نداده و توضیحی درباره واردات دارو ارائه نداده‌اند. ایسکانیوز